“新工科下午茶·学科交叉沙龙”第十三期聚焦RNA创新药物研发举行
1月12日下午, “新工科下午茶·学科交叉沙龙” 第13期在北京大学新燕园校区学术交流中心第六会议室举行。本期沙龙聚焦“RNA创新药物研发进展与展望”主题,由北京大学新校区管理委员会办公室、生命科学学院、核糖核酸北京研究中心、未来技术学院联合主办。美国国家科学院院士,北京大学生命科学学院院长、核糖核酸北京研究中心主任陈雪梅出席沙龙并致辞。北京大学核糖核酸北京研究中心副主任、生命科学学院教授伊成器和北京大学核糖核酸北京研究中心副主任、未来技术学院分子医学研究所所长、教授汪阳明共同主持沙龙。来自北大生命科学学院、未来技术学院、信息科学技术学院、前沿交叉学科研究院、光华管理学院、公共卫生学院、药学院等院系,以及清华大学、北京理工大学、诺和诺德、中关村发展集团、大兴生物医药基地产业研究院等高校、企业的60余位嘉宾、师生参与现场研讨。
沙龙现场
陈雪梅在致辞中表示,作为“DNA到RNA到蛋白质”这一中心法则的中心分子,RNA天然具备影响生命活动的功能。核酸药物已经从概念到成药,也将进入快速发展的新时期。核糖核酸北京研究中心致力于培育出更多具有全球影响力的重大原始创新成果,并推动相关技术在生物医药、先进农业等领域的应用实践。她希望以此次沙龙为契机,搭建跨学科、跨领域的深度交叉融合平台,汇聚学术界、产业界及投资界在RNA创新药物研发领域的成果与思考,交流RNA技术发展应用的可行路径。
陈雪梅致辞
苏州瑞博生物技术有限公司董事长兼CEO梁子才以“小核酸制药正在成为现代制药的第三次浪潮”为题作报告。他分享了小核酸药物领域研究的发展现状和最新进展,分析了小核酸药物研发面临的机遇与挑战。他指出,当前RNA产业正处于最佳发展时期,小核酸药物作为其中的重要组成部分,正展现出前所未有的颠覆性潜力。随着技术的不断进步和市场的不断扩大,小核酸药物有望成为创新药领域的重要力量,为全球患者带来更多福音。
核糖核酸功能与应用全国重点实验室主任、中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员陈玲玲以“Circular RNAs:Mechanisms and Applications”为题作报告。她概述了过去十年中环形RNA的生成代谢和调控机制的关键进展,并以其团队近期发现的一个环形RNA降解通用机制为例,阐述了通过理解体内的环形RNA降解过程用于优化分子设计的方案。她指出,环形RNA因其特殊的闭环结构和稳定性,在作为RNA适配体和蛋白质替代表达方面展现出巨大的应用潜力。同时,非酶依赖的RNA环化、环化产物的高稳定性和低免疫原性的特征也使其未来的产业化具有良好的前景。
北京大学基因组编辑研究中心主任、生命科学学院教授魏文胜以“RNA-Driven Editing and Expression for Therapeutic Innovations”为题作报告,分享了其团队在RNA编辑领域的最新研究成果。他的团队利用环形RNA实现了更精准、更高效的RNA编辑,并解决了非特异性编辑问题。该项技术可有效应用于杜氏肌营养不良症(DMD)治疗研究中,为DMD患者带来新希望。此外,团队在环形RNA疫苗和线粒体编辑方面也取得了突出进展。
复旦大学生命科学学院教授林金钟介绍了mRNA技术的最新进展,分享了中国mRNA产学研平台的构建与实践经验。他指出,mRNA分子具有高效、灵活的特点,但同时也面临着稳定性、递送效率等方面的挑战。他的团队聚焦于mRNA的合成、修饰与递送等底层技术要素和关键环节突破,积极构建mRNA平台。他表示,mRNA平台未来将聚焦应用场景的拓展、平台技术的成熟与迭代、智能响应与规模化制备mRNA肿瘤疫苗等方向,持续推动mRNA技术的创新与应用,为公共卫生和生物医药领域的发展贡献力量。
清华大学生命科学学院、清华-北大生命科学联合中心研究员张强锋在题为“人工智能时代的RNA结构与功能研究”的报告中指出,RNA结构测序技术的快速发展,极大推动了细胞内RNA结构的深入解析。他指出,人工智能在RNA结构研究中不仅显著提升了数据分析效率,还揭示了RNA结构与功能之间的复杂量化联系,同时,人工智能新技术的应用也为疾病治疗和药物研发开辟了全新思路。他认为,随着人工智能技术的不断进步,RNA结构与功能研究、RNA治疗领域将迎来更多创新突破,为大生命医学的发展注入强大动力。
北京理工大学生命学院、前沿交叉科学研究院教授黄渊余作题为“核酸(RNA)制药的关键挑战与临床转化”的报告。其团队在小核酸(siRNA)与mRNA应用领域取得显著进展,研究成果涉及核酸递送、化学修饰、长效高效安全发挥作用等方面。在小核酸领域,其团队开发了多款针对特定靶点的药物,其中一款已在临床试验阶段。在mRNA领域,其团队利用自主建立的递送技术iLAND递送表达尿酸酶的mRNA实现高效安全的高尿酸血症治疗,采用糖基化策略开发广谱性更好的mRNA疫苗。其团队研究建立了智能化设计筛选、化学修饰和体内递送等核心技术,支撑了核酸药物与疫苗的创新研发。
在交流讨论环节,与会嘉宾围绕RNA领域技术、产业及产学研合作等话题进行深入探讨,为RNA领域的未来发展提供了多维度的见解和建议。诺和诺德企业副总裁兼中国研发中心总裁韩丹从代谢疾病治疗的角度,分析了RNA技术的潜力和应用前景。中关村发展集团副总经理、中关村科服董事长张金辉从产业和校企合作的角度,分享了推动RNA创新药物研发和产业化的策略,以及解决学术界和产业界对接障碍的探索,中关村发展集团将对落地北京的创新企业提供服务和资源对接。北京未来科学城管理委员会医药健康产业处副处长古海锋介绍了北京未来科学城在医药健康领域的产业政策和建设成果,并探讨了在mRNA、siRNA等先进治疗药品方面如何加强产学研联动和校企协同创新。
报告及讨论环节嘉宾(从左到右、从上到下依次为:梁子才、陈玲玲、魏文胜、林金钟、张强锋、黄渊余、韩丹、张金辉、古海锋、伊成器、汪阳明)
陈雪梅为报告嘉宾和主持人颁发了“新工科下午茶·学科交叉沙龙”纪念牌。
颁发“新工科下午茶·学科交叉沙龙”纪念牌
合影
转载自:北京大学新闻网
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